Líniovosť liecby a nákladovosť mnohopočetného myelómu v SR

Ondrušová, M.¹, Melišková, V.¹, Suchanský, M.¹, Chudej, J.²
¹Pharm-In, spol. s r. o., Bratislava, ²Klinika hematológie a transfuziológie UN Martin

Úvod: Mnohopočetný myelóm (MM) je nevyliečiteľné nádorové ochorenie, ktoré vzniká ako dôsledok nekontrolovanej klonálnej proliferácie a akumulácie nádorových plazmatických buniek. Súčasné liečebné stratégie významne zlepšujú kvalitu života a predlžujú prežívanie pacientov.

Ciele práce: Na Slovensku nie sú dostupné oficiálne aktuálne údaje o rozdelení pacientov podľa jednotlivých liečebných schém a línií absolvovanej liečby, z dôvodu chýbania národnej registrácie uvedených údajov. Nie sú dostupné ani aktuálne údaje o ekonomickej záťaži spôsobenej týmto ochorením a nákladové dáta potrebné pre vykonanie analýzy nákladovej efektívnosti. Z tohto dôvodu sa realizovala prierezová databázová deskriptívna štúdia, doplnená o kvalitatívny prieskum na piatich najväčších hemato-onkologických centrách v SR. Cieľom databázovej štúdie bolo aktualizovať výstupy o podielovom zastúpení líniovosti a režimov liečby u pacientov s mnohopočetným myelómom na hemato-onkologických centrách v SR tak, aby výstupné dáta zohľadňovali situáciu za rok 2017. Zároveň sa formou kvalitatívneho prieskumu zisťovalo využívanie vybranej zdravotnej starostlivosti pacientov s MM, s cieľom získať informácie o spôsoboch využívania definovanej zdravotnej starostlivosti pri týchto pacientoch.

Materiál a metódy: Prierezová databázová deskriptívna štúdia sa realizovala z údajov z nemocničných registrov u pacientov so stanovenou diagnózou MM, ktorí boli dispenzarizovaní v piatich najväčších centrách pre diagnostiku a liečbu MM heterogénne pokrývajúcich celú SR v r. 2017. Štúdia vychádzala zo sumárnych údajov o počtoch pacientov, ktoré sú štandardne dokumentované v nemocničných databázach jednotlivých centier a ktoré sa dajú získať anonymizovaným výstupom z databáz, bez potreby nazerania do individuálnych zdravotných záznamov pacientov. Do projektu sa zapojili vybraní pracovníci hemato-onkologických centier, ktorí vyplnili za svoje pracovisko anonymizovaný štruktúrovaný pracovný list (bez možnosti identifikácie jedinca) o počte všetkých novodiagnostikovaných a prevalentných pacientov s MM registrovaných v r. 2017. Po vyzbieraní všetkých údajov sa výsledky následne analyzovali pomocou štandardných metód deskriptívnej štatistiky, kvalitatívne premenné sa sumarizovali vo frekvenčných tabuľkách.

Druhá časť projektu sa realizovala formou kvalifikovaného odhadu odborníkov, členov pracovnej skupiny (tzv. Delphi panel). Hemato-onkológovia z piatich najväčších centier heterogénne pokrývajúcich SR v spolupráci s konzultantom spoločnosti Pharm-In vyplnili neštandardizovaný validovaný dotazník, pričom kvôli konzistentnosti údajov prebehlo dotazovanie respondentov (v súlade s odporúčanou metodikou pre realizáciu Delphi panelu) v dvoch etapách. V prvej etape sa dotazník validoval, pilotne vyplnil a spracoval, pričom sa odstránili nedostatky. Účastníkom prieskumu sa následne ponúkla definitívna verzia dotazníka. Po vyzbieraní všetkých dotazníkov a spracovaní údajov sa výsledné hodnoty konfrontovali a validovali individuálne s jednotlivými členmi Delphi panelu a s validátorom prieskumu a následne na spoločnom stretnutí všetkých respondentov prieskumu.

Náklady na využívanie zdravotnej starostlivosti o pacientov s MM v SR sa hodnotili v súlade s požiadavkami farmako-ekonomických modelov z oblasti MM. Vychádzalo sa pritom z nasledovných zdrojových údajov: náklady na lieky sa hodnotili podľa aktuálne platného Zoznamu kategorizovaných liekov; náklady na hospitalizácie a náklady na výkony sa spracovali ako súčin odhadovanej frekvencie hospitalizácií a výkonov podľa výsledkov prieskumu a váženého priemeru cien ukončených hospitalizácií a priemernej hodnoty bodu za výkon na jednotlivých oddeleniach zmluvne ustanovených pre r. 2017 medzi všetkými troma poisťovňami a 21 slovenskými nemocnicami, zverejnených v Centrálnom registri zmlúv.

Výsledky: Výsledky získané prierezovou štúdiou a kvalitatívnym prieskumom sú aplikovateľné len na centrá, ktoré sa prieskumu zúčastnili. Počet pacientov dispenzarizovaných na týchto centrách v r. 2017 predstavoval 670 chorých s MM. Podľa výsledkov sa zistilo, že 60,97 % z celkového počtu dispenzarizovaných pacientov na dopytovaných pracoviskách je aktuálne na liečbe. Z liečených pacientov je 42,69% na 1.línii liečby, 27,00% na 2.línii, 17,46% na 3.línii, 8,51% na 4.línii a 4,33% pacientov aktuálne dostáva 5.+ líniu liečby.

V prvej línii liečby MM majú podľa výsledkov databázovej štúdie dominantné postavenie kombinácie bortezomibu (viac ako 74 %), v druhej línii s podielom liečby 83 %, kombinácie na báze lenalidomidu.

V liečbe pacientov, ktorí boli liečení dvoma predchádzajúcimi liečebnými líniami boli v 3. línii liečby (t.j. po druhom relapse) dominantné režimy založené na lenalidomide (pribl. 54,3 %, patria sem režimy lenalidomid+ixazomib+dexametazón [RID 38,7 %], lenalidomid+dexametazón [12,1 %], lenalidomid + cyklofosfamid+dexametazón [2,6 %], lenalidomid + bendamustín [0,6 %], lenalidomid + bendamustín + dexametazón [0,3 %]). Režimy na báze bortezomibu predstavujú v 3. línii liečby približne 18,3 % liečebných režimov (bortezomib + kortikoid [6,7 %], bortezomib + cyklofosfamid + kortikoid [5,4 %], bortezomib + melfalán + prednizón [2,2 %], bortezomib + bendamustín + kortikoid [2,1 %], bortezomib + cyklofosfamid + dexametazón + antracyklín [1,9 %]). Lenalidomidové a bortezomibové režimy tak tvoria v 3. línii približne 72,5 %. Zvyšné liečebné režimy sú založené na báze pomalidomidu (pribl. 9,8 % – na základe udelenej výnimky zdravotnej poisťovne), chemoterapie (pribl. 9,5 %), melfalánu a talidomidu (6,7 %). V minimálnej miere sa používa monoterapia kortikoidmi (1,1 %) a liečba daratumumabom (0,3 %).

Po treťom relapse (4. línia liečby) sa na základe výsledkov štúdie používajú najčastejšie lenalidomidové režimy (57,5 %) a režimy na základe bortezomibu (12,7 %). Režimy obsahujúce lenalidomid aj bortezomib sa používajú v malom percente (0,2 %). Režimy na báze chemoterapie sa používajú v približne 8,8 % prípadov, režimy na báze melfalánu a talidomidu sa v 4. línii liečby používajú v približne 8,4 % prípadov a monoterapia kortikoidom sa používa v tejto línii približne v 2,2 % prípadov. Na základe udelenej výnimky zdravotných poisťovní sa v 4. línii liečby používajú aj pomalidomid (9,9 %) a karfilzomib (0,2 %).

Na základe výsledkov prierezového prieskumu sa zistilo, že náklad na monitoring pacienta v súlade s požiadavkami farmakoekonomického modelu (návštevy u hematoonkológa, vyšetrenie krvného obrazu + diferenciál, kompletná biochémia, elektroforéza proteínov, Vyšetrenie imunoglobulínov v krvi a vyšetrenie ľahkých reťazcov v moči) predstavuje približne 218,82 €/priemerný pacient v stave stabilizovaného ochorenia a približne 320,76 €/priemerný pacient v stave po progresii.

Náklad na posledný odhadovaný mesiac života pacienta (tzv. „end-of-life“) predstavoval 1 798,33 €. Pri zohľadnení týždňovej zdravotnej starostlivosti o pacienta v terminálnom štádiu (tzn. očakávaný posledný týždeň pred jeho smrťou) predstavujú náklady 1 721,66,- €.

Náklady na vybrané nežiaduce účinky liečby sa hodnotili zvlášť na priemernú dĺžku trvania daného zdravotného stavu a priemerného pacienta a predstavovali rozpätie 97,01 € pri dyspnoe (Gr. 3/4) až po 4190,60 € pri pľúcnej embólii (Gr. 3/4).

Záver: V realizovanej databázovej štúdii a kvalitatívnom prieskume sa hodnotil manažment využívania zdravotnej starostlivosti poskytovanej pacientom s MM. Získané údaje poskytujú podrobné a celoplošné informácie o nákladovosti MM na Slovensku, ktoré je možné využiť pri hodnotení nákladovej efektívnosti novo zavádzaných zdravotníckych technológií v tejto oblasti.

Posledná aktualizácia: 12.4.2018