Využívanie a nákladovosť vybranej zdravotnej starostlivosti pri dospelých pacientoch s včasnou primárne - progresívnou a s relapsujúcimi formami sklerózy multiplex pre účely hodnotenia nákladovej efek

Melišková, V.¹, Ondrušová, M.¹ Čopíková – Cudráková, D.^2
1Pharm-In, spol. s r. o., Bratislava, ²1. neurologická klinika LF UK a UNB, Bratislava

Úvod: Skleróza multiplex (SM) celosvetovo patrí k najrozšírenejším neurologickým ochoreniam. Svetová zdravotnícka organizácia (WHO) odhaduje, že globálna prevalencia SM má stúpajúci trend a predstavuje najmenej 2,3 milióna ľudí. Prevalencia SM vzrástla od roku 2008 do roku 2013 z 2,1 milióna na 2,3 milióna pacientov, respektíve z 30 na 33 pacientov na 100 000 obyvateľov. SM postihuje viac ženy v porovnaní s mužmi, a to v pomere 2:1. Na základe údajov uvedených v Zdravotníckej ročenke za rok 2016 bolo na Slovensku evidovaných spolu 11 347 osôb so sklerózou multiplex (diagnóza podľa MKCH10 G35.0 – G35.9), z čoho bolo 8002 žien. To predstavuje 208,8 pacientov na 100 000 obyvateľov a počet novodiagnostikovaných pacientov v rovnakom roku bol 30,2 na 100 000 obyvateľov.

Ciele práce: Na Slovensku nie sú dostupné aktualizované údaje o zastúpení liečebných algoritmov pri SM ani údaje o nákladovosti liečby a využívanej zdravotnej starostlivosti pri tomto ochorení. Z tohto dôvodu sa realizoval kvalitatívny prierezový prieskum využívania zdravotnej starostlivosti pri pacientoch s primárne – progresívnou (PPMS), relaps – remitujúcou (RRMS) a sekundárne – progresívnou (SPMS) formou SM. Cieľom prieskumu bolo získať informácie o zvyklostiach odborníkov pri diagnostike a liečbe pacientov s uvedenými klinickými formami a odhadnúť náklady na manažment ochorenia.

Materiál a metódy: Oslovení odborníci v spolupráci s konzultantom spoločnosti Pharm-In vyplnili neštandardizovaný validovaný dotazník, pričom kvôli konzistentnosti údajov prebehlo dotazovanie respondentov (v súlade s odporúčanou metodikou pre realizáciu Delphi panelu) v dvoch etapách. V prvej etape sa dotazník validoval, pilotne vyplnil a spracoval, pričom sa odstránili nedostatky. Účastníkom prieskumu sa následne ponúkla definitívna verzia dotazníka. Po vyzbieraní všetkých dotazníkov a spracovaní údajov sa výsledné hodnoty konfrontovali a validovali individuálne s jednotlivými členmi Delphi panelu a s validátorom prieskumu. Do analýzy boli zahrnutí všetci pacienti s SM, ktorí boli na pracovisku členov Delphi panelu dispenzarizovaní do času vypĺňania dotazníka, t.j.do konca novembra 2017. Na prieskume participovalo 10 neurológov so skúsenosťami v manažmente pacientov z desiatich SM centier v rámci SR, ktoré majú indikáciu pre preskripciu biologickej liečby tohto ochorenia.

Údaje sa vyhodnocovali v štruktúre zodpovedajúcej farmako-ekonomickému modelu, ktorý dodal zadávateľ prieskumu a potrebám analýzy dopadu na zdravotný rozpočet. Náklady na lieky, ukončené hospitalizácie a výkony (SVLZ a ŠAS) sa vyhodnotili podľa aktuálnych, oficiálne dostupných zdrojov. Zber, validácia a kompletizácia údajov prebiehala v apríli 2017, následne sa výsledky prepísali do elektronickej podoby, štatisticky sa spracovali, analyzovali a pripravili sa do formy prezentácie. Sumárne štruktúrované kvantitatívne premenné sa analyzovali pomocou charakteristík deskriptívnej štatistiky, kvalitatívne premenné sa sumarizovali vo frekvenčných tabuľkách. Do dotazníka sa nezaznamenávali žiadne osobné údaje pacientov, ktoré by mohli byť použité na ich identifikáciu, išlo o prieskum na celkovej skupine pacientov, nie u jednotlivcov. Náklady na lieky boli vyčíslované z aktuálne platného Zoznamu kategorizovaných liekov, náklady na hospitalizácie sa spracovali ako súčin odhadovanej frekvencie hospitalizácií podľa výsledkov prieskumu a váženého priemeru cien ukončených hospitalizácií na jednotlivých oddeleniach zmluvne ustanovených pre r. 2017 medzi všetkými troma poisťovňami a všetkými slovenskými zdravotníckymi zariadeniami, ktoré zverejňujú (v súlade so zákonom) informácie o cenách zazmluvnených hospitalizácií na portáli Centrálneho registra zmlúv a portáloch všetkých troch zdravotných poisťovní. Náklady na výkony sa spracovali ako súčin odhadovanej frekvencie výkonov podľa výsledkov prieskumu a váženého priemeru cien SVLZ výkonov zmluvne ustanovených pre r. 2017 medzi všetkými troma poisťovňami a všetkými slovenskými zdravotníckymi zariadeniami, ktoré zverejňujú (v súlade so zákonom) informácie o cenách zazmluvnených výkonov na portáli Centrálneho registra zmlúv a portáloch všetkých troch zdravotných poisťovní. Náklady na zdravotnú starostlivosť sú prepočítané na priemerného pacienta a definovanú časovú jednotku (podľa požiadavky modelu). Náklady na nežiaduce účinky liečby sú prepočítané na jeden NÚ a definovanú časovú jednotku.

Výsledky: V analyzovanom súbore pacientov s relaps-remitujúcou formou sklerózy multiplex (RRMS) bol priemerný vek pacienta v čase stanovenia diagnózy 26,51 rokov a podiel mužov predstavoval 35,4 %. Rozvrstvenie pacientov podľa závažnosti ochorenia RRMS na základe EDSS skóre bolo nasledovné: EDSS 1= 17,38 %; EDSS 2= 24,14 %; EDSS 3= 18,16 %; EDSS 4= 17,25 %; EDSS 5= 12,78 %; EDSS 6= 8,59 %; EDSS 7= 1,02 %; EDSS 8= 0,68 %, EDSS 9 = 0,00%. V predkladanom prieskume sa u respondentov v druhej línii liečby RRMS využívali výlučne liečivá fingolimid (Gilenya) a natalizumab (Tysabri), po ich zlyhaní začínali v rámci tretej línie s nasadením alemtuzumabu (Lemtrada).

Pri primárne – progresívnej forme sklerózy multiplex (PPMS) bol zistený priemerný vek pacienta v čase stanovenia diagnózy 36,74 rokov a podiel mužov predstavoval 64,95%. Rozvrstvenie pacientov podľa závažnosti ochorenia PPMS na základe EDSS skóre bolo nasledovné: EDSS 1= 2,60 %; EDSS 2= 6,62 %; EDSS 3= 14,31 %; EDSS 4= 20,33 %; EDSS 5= 17,13 %; EDSS 6= 16,88 %; EDSS 7= 12,39 %; EDSS 8= 6,40 %, EDSS 9 = 3,34 %. Na základe zistených výsledkov o manažmente pacientov so sklerózou multiplex podľa definovaných EDSS štádií na pracoviskách respondentov predstavoval odhad nákladov na zdravotnú starostlivosť pri primárne – progresívnej forme sklerózy multiplex (PPMS) 1 675,80 €/rok, pričom náklad zahŕňal hospitalizácie, všetky návštevy a vyšetrenia na špecializovaných neurologických ambulanciách a symptomatickú liečbu bez ohľadu na EDSS štádium ochorenia.

Náklady na monitoring pacienta viazaný na liečbu okrelizumabom zahŕňajúce výkony zdravotnej starostlivosti (návšteva neurologickej ambulancie, vyšetrenia MR, krvného obrazu s diferenciálom a biochemické vyšetrenie) a frekvenciu ich realizácie podľa odporúčaného podávania lieku predstavujú 155,84 € v prvom roku a 135,79 € v ďalších rokoch. Náklady na premedikáciu pred podaním okrelizumabu a na i.v. podanie okrelizumabu boli odhadnuté nasledovne: celkové náklady na jedno podanie predstavujú 24,97 €; ročné náklady v prvom roku liečby 74,91 € a v nasledujúcich rokoch liečby 49,94 €.

Náklady na manažment nežiaducich účinkov boli rozlíšené podľa stupňa závažnosti daného nežiaduceho účinku. Najvyššie náklady na manažment nežiaducich účinkov liečby 3. a 4. stupňa závažnosti boli zaznamenané pri depresii (651,06 €/nežiaduci účinok) a najnižšie pri erytéme v mieste vpichu injekcie (26,43 €/nežiaduci účinok). Pri nežiaducich účinkov liečby 1. a 2. stupňa závažnosti boli najvyššie náklady zaznamenané pri bronchitíde (268,71 €/nežiaduci účinok) a najnižšie pri erytéme v mieste vpichu injekcie (11,14 €/nežiaduci účinok).

Záver: V predkladanom prierezovom prieskume sa hodnotil manažment zdravotnej starostlivosti pri dospelých pacientoch s včasnou primárne – progresívnou a s relapsujúcimi formami sklerózy multiplex v SR a náklady na poskytnutú zdravotnú starostlivosť. Získané údaje poskytujú informácie o nákladovosti uvedeného ochorenia, ktoré je možné použiť na modelovanie nákladovej efektívnosti intervencií v tejto oblasti.

Posledná aktualizácia: 26.4.2018