Využívanie zdravotnej starostlivosti pri dospelých pacientoch s idiopatickou pľúcnou fibrózou v klinickej praxi pre potreby modelovania nákladovej efektívnosti pirfenidónu.

Melišková, V.¹, Ondrušová, M.^1
1Pharm-In, spol. s.r.o.

Úvod: Idiopatická pľúcna fibróza (IPF) je progresívna pneumónia neznámej etiológie, vyskytujúca sa u dospelých osôb. Je spojená s progresívnym poklesom pľúcnych funkcií, zhoršovaním klinického stavu a zvyčajne vedie k fatálnemu koncu. Priemerné prežívanie je uvádzané v rozsahu 2 – 3 rokov od stanovenia diagnózy. Prognóza pacientov s IPF je často horšia ako pri niektorých malígnych ochoreniach, akými sú napr. karcinóm prsníka, prostaty, štítnej žľazy, či dokonca hrubého čreva. U niektorých pacientov s IPF (5 – 10 % všetkých pacientov s IPF) sa môžu vyskytnúť nepredvídateľné akútne zhoršenia klinického stavu, vyvolané sekundárnymi komplikáciami, ako napríklad pneumónia, srdcové zlyhávanie, pľúcna embólia, pneumotorax, alebo v dôsledku nerozpoznanej príčiny. Tieto akútne udalosti môžu byť fatálne, alebo môžu spôsobiť podstatné a ireverzibilné zhoršenie stavu pacienta. Ak nie je známa príčina akútneho zhoršenia IPF, používa sa označenie akútna exacerbácia.

Epidemiológia IPF: V celosvetovom meradle trpia idiopatickou pľúcnou fibrózou približne 3 milióny pacientov. Na Slovensku je podľa registra EMPIRE k 1.4.2018 evidovaných 168 pacientov s touto diagnózou. Podľa údajov z Národného centra zdravotníckych informácií (NCZI), ktoré podľa § 15 ods. 6 Zákona č. 581/2004 Z. z. o zdravotných poisťovniach (ZP) spracováva dáta poskytované ZP, bolo v r. 2017 vo všetkých centrách pre liečbu pacientov s IPF v SR ambulantne vyšetrených 235 unikátnych pacientov s diagnózou J84.1 a zároveň sa s touto diagnózou hospitalizovalo 183 chorých. Štatistiky ukazujú, že pacienti so stanovenou diagnózou IPF na Slovensku prežívajú priemerne 4,98 roka. Priemerný vek pacientov v čase diagnózy je 57,92 roka a priemerný vek pacientov v čase úmrtia 62,82 roka.

Ciele práce: Na Slovensku nie sú dostupné aktualizované údaje o zastúpení liečebných algoritmov pri idiopatickej pľúcnej fibróze, ani údaje o nákladovosti liečby a využívanej zdravotnej starostlivosti pri tomto ochorení. Z tohto dôvodu sa realizovala kvantitatívna databázová štúdia a kvalitatívny prierezový prieskum využívania zdravotnej starostlivosti u pacientov s IPF. Cieľom projektu bolo získať informácie o počte pacientov a zvyklostiach odborníkov pri diagnostike a liečbe dospelých pacientov s idiopatickou pľúcnou fibrózou (dg. s MKCH kódom J84.1- Iné intersticiálne pľúcne choroby s fibrózou) a odhadnúť náklady na manažment ochorenia.

Materiál a metodika: Kvantitatívna databázová štúdia vychádzala zo sumárnych údajov o počtoch pacientov, ktoré sú štandardne dokumentované v nemocničných/ambulantných databázach jednotlivých centier a ktoré sa dajú získať anonymizovaným výstupom z databáz, bez potreby nazerania do individuálnych zdravotných záznamov pacientov. Štúdie sa zúčastnili pracovníci vybraných centier/ambulancií (pneumológovia), ktorí vyplnili za svoje pracovisko anonymizovaný (bez možnosti identifikácie jedinca) štruktúrovaný pracovný list o počte všetkých novodiagnostikovaných a prevalentných pacientov s diagnózou IPF, ktorí boli v čase vypĺňania dotazníka registrovaní na ich pracovisku. Následne boli pacienti rozdelení podľa hodnoty parametra FVC a podľa aktuálnej liečebnej schémy.

Kvalitatívny prieskum prebiehal v spolupráci pneumológa s konzultantom spoločnosti Pharm-In. Pneumológ vyplnil neštandardizovaný validovaný dotazník, pričom kvôli konzistentnosti údajov prebehlo dotazovanie respondentov (v súlade s odporúčanou metodikou pre realizáciu Delphi panelu) v dvoch etapách. V prvej etape sa dotazník validoval, pilotne vyplnil a spracoval, pričom sa odstránili nedostatky. Účastníkom prieskumu sa následne ponúkla definitívna verzia dotazníka. Po vyzbieraní všetkých dotazníkov a spracovaní údajov sa výsledné hodnoty konfrontovali a validovali individuálne s jednotlivými členmi Delphi panelu a s validátorom prieskumu. Do analýzy sa zahrnuli všetci pacienti s idiopatickou pľúcnou fibrózou, ktorí boli na pracovisku členov Delphi panelu dispenzarizovaní do času vypĺňania dotazníka, t.j. do konca novembra 2017.

Prierezová štúdia aj kvalitatívny prieskum sa realizovali v 5 centrách v rámci SR u 6 respondentov, ktorí majú predpokladaný najvyšší počet registrovaných pacientov so stanovenou diagnózou IPF.

Údaje sa vyhodnocovali v štruktúre zodpovedajúcej farmako-ekonomickému modelu pirfenidónu a potrebám analýzy dopadu na zdravotný rozpočet. Zber, validácia a kompletizácia údajov prebiehali v mesiacoch november – december 2017, následne sa výsledky prepísali do elektronickej podoby, štatisticky sa spracovali, analyzovali a pripravili sa do formy prezentácie. Sumárne štruktúrované kvantitatívne premenné sa analyzovali pomocou charakteristík deskriptívnej štatistiky, kvalitatívne premenné sa sumarizovali vo frekvenčných tabuľkách. Do dotazníka sa nezaznamenávali žiadne osobné údaje pacientov, ktoré by mohli byť použité na ich identifikáciu, išlo o prieskum na celkovej skupine pacientov, nie u jednotlivcov. Na vyčíslenie nákladov na lieky bol použitý aktuálne platný Zoznam kategorizovaných liekov. Náklady na hospitalizácie sa spracovali ako súčin odhadovanej frekvencie hospitalizácií podľa výsledkov prieskumu a váženého priemeru cien ukončených hospitalizácií na jednotlivých oddeleniach zmluvne ustanovených pre r. 2018 medzi všetkými troma poisťovňami a všetkými slovenskými zdravotníckymi zariadeniami, ktoré zverejňujú (v súlade so zákonom) informácie o cenách zazmluvnených hospitalizácií na portáli Centrálneho registra zmlúv a portáloch všetkých troch zdravotných poisťovní. Náklady na výkony sa spracovali ako súčin odhadovanej frekvencie výkonov podľa výsledkov prieskumu a váženého priemeru cien SVLZ výkonov zmluvne ustanovených pre r. 2018 medzi všetkými troma poisťovňami a všetkými slovenskými zdravotníckymi zariadeniami, ktoré zverejňujú (v súlade so zákonom) informácie o cenách zazmluvnených výkonov na portáli Centrálneho registra zmlúv a portáloch všetkých troch zdravotných poisťovní. Náklady na zdravotnú starostlivosť sa prepočítali na priemerného pacienta a definovanú časovú jednotku (podľa požiadavky modelu). Náklady na nežiaduce účinky (NÚ) liečby sú prepočítané na jeden NÚ a definovanú časovú jednotku.

Výsledky: V rámci prierezovej štúdie na centrách pre liečbu IPF sa vyzbierali údaje od 151 dispenzarizovaných pacientov. Z tohto počtu sa aktuálne 85,81 % nachádzalo v skupine s hodnotami FVC v rozpätí, v ktorom sú indikovaní na liečbu pirfenidónom. Celkovo bolo podľa výsledkov štúdie na liečbe pirfenidónom 16,23 % pacientov (n=25), na liečbe nintedanibom 39,85 % (n=60) a zvyšní chorí dostávali tzv. „best supportive care“ (BSC).

V prvých 3 mesiacoch od začiatku definovanej liečby (BSC versus cielená liečba) predstavovali priemerné celkové náklady na pacienta pri liečbe pirfenidónom 189,36 € (z čoho boli hospitalizácie 104,25 €, náklady na špecializovanú ambulantnú starostlivosť (ŠAS) 7,89 €, náklady na spoločné vyšetrovacie a laboratórne zložky (SVLZ) 72,70 € a náklady na symptomatickú liečbu 4,52 €). Náklady pri liečbe BSC dosiahli 257,95 €/pacienta/3 mesiace (hospitalizácie 171,58 €, ŠAS 6,47 €, SVLZ 66,19 € 13,71 €.)

V stave pred progresiou ochorenia dosahovali celkové priemerné náklady/3 mesiace 102,60 € pri pirfenidóne a 150,52 € pri BSC.

V stave po progresii ochorenia to bolo 288,92 € pri pirfenidóne a 252,38 € pri BSC.

Náklady na transplantáciu pľúc, ktoré vychádzajú zo zdrojových údajov o úhradách zdravotných poisťovní za konkrétne vykonané transplantácie pľúc v r. 2008-2017 v SR sa pohybujú v rozmedzí 50 000– 80 000 € v závislosti od toho, aké komplikácie má daný pacient po zákroku.

Akútna exacerbácia ochorenia sa u pacientov s IPF manažuje cestou hospitalizácie a priemerné celkové náklady predstavujú 1 612 € na priemerného pacienta/udalosť. Náklady na tzv. „end-of-life“ predstavovali 3 635,80 €.

Celkové priemerné náklady na hepatálne cesty pri ich realizácii 3x v priebehu prvých troch mesiacov od začatia liečby predstavujú 6,15 €/na pacienta.

Výška nákladov na manažment nežiadúcich účinkov liečby dosiahla 86,69 € pri poškodení kože, 746,80 € pri závažnej gastrointestinálnej udalosti a 8 136,75 € pri závažnej kardiovaskulárnej udalosti.

Záver: V predkladanom projekte sa hodnotili náklady na zdravotnú starostlivosť pri pacientoch s idiopatickou pľúcnou fibrózou podľa definovaných zdravotných stavov a pri manažmente nežiaducich účinkov. Získané údaje poskytujú informácie o nákladovosti uvedeného ochorenia, ktoré je možné použiť na modelovanie nákladovej efektívnosti intervencií v tejto oblasti.

Posledná aktualizácia: 25.06.2018